בורוסומאב
| שמות מסחריים בישראל | |
|---|---|
| קריסויטה - crysvita | |
| נתונים כימיים | |
| כתיב כימי | C6388H9904N1700O2006S46 |
בורוסומאב (burosumab) הידוע גם כ-KRN23, הוא נוגדן חד-שיבטי, המצוי בתרופה קריסויטה (crysvita) ומיועד לטיפול של תת-זרחן בדם (היפופוספטמיה X-linked (XLH))[1].
בורוסומאב אושר לשיווק על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) להתוויה זו, בחולים בגילאים של שנה אחת ויותר, ב-17 באפריל 2018[2]. אישור ה-FDA ניתן תחת ההגדרה של "טיפול פורץ דרך" ו"תרופת יתום". התרופה כלולה בסל התרופות בישראל, החל מ-1 בינואר 2019 ומיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור של משרד הבריאות.
תת-זרחן X-linked(אנ') (XLH) היא מחלה תורשתית המאופיינת על ידי רמות נמוכות של זרחן בדם. רמות הזרחן נמוכות, מכיוון שהוא מעובד בצורה אבנורמלית בכליות, מה שגורם לאיבוד של זרחן בשתן ומוביל לעצמות רכות וחלשות (רככת). XLH מאובחנת בדרך כלל בתקופת הילדות. מאפייני המחלה כוללים: רגליים כפופות, קומה נמוכה, כאבי עצמות וכאבי שיניים חמורים[3].
התרופה פותחה על ידי חברת אולטרג'ניקס (Ultragenyx) תחת הסכם לשיתוף פעולה, עם קיואה האקו קירין (Kyowa Hakko Kirin)[4].
בעוד בורוסומאב נמצא יעיל לטיפול של היפופוספטמיה X-linked, המכון הלאומי הבריטי למצוינות בבריאות, העלה חששות לגבי יחס עלות-יעילות של הטיפול החדש[5].
הערות שוליים
- ^ World Health Organization International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN) WHO Drug Information. 30 (2): 255.
- ^ FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia
- ^ X-linked hypophosphatemia
- ^ Collaboration with Ultragenyx to Develop and Commercialize KRN23 for X-linked Hypophosphatemia Collaboration with Ultragenyx to Develop and Commercialize KRN23 for X-linked Hypophosphatemia
- ^ U.K. cost watchdogs turn away rare disease med Crysvita
